“甘露特钠胶囊已经断货了吗？价格翻倍？”这是一位网名为“艺能人小米”的患者家属在小红书发出的惊呼。
5月份中旬，国产阿尔兹海默病药物甘露特钠胶囊（商品名：九期一®，代号：GV-971）宣布停产，消息一经披露，立刻在患者群体引发广泛关注，几万名患者家属向绿谷发来咨询，或向12315电话问询。更有不少患者前往所在地医院、药房购药无果，便蜂拥至电商平台以高价购买药品，并通过社媒平台向外界寻求药品获取途径。
近一段时间来，甘露特钠胶囊的市场价格节节攀升，从医保报销后的296元/盒，涨至1000元/盒的均价，有媒体报道在电商平台的部分药房，甚至惊现5000元/盒的“天价”。
据医师报报道，近期有患者家属拨打当地12345，得到的回复是“甘露特钠胶囊许可到期，故暂时不能继续生产和销售。目前，企业提交的延续申请正在等待国家药监局审批，待管理部门审批通过后即可恢复生产销售”。
该药品于2019年11月2日获批有条件上市，针对轻度至中度阿尔茨海默病，改善患者认知功能。其至今已覆盖中国众多阿尔兹海默病（以下简称“AD”）患者，2024年全年处方量达50万次。
公开资料显示，甘露特纳胶囊是中国科学家原创、拥有完全自主知识产权的AD药物，也是全球首个同时具备改善症状和延缓病程双重作用的AD治疗药物。填补了全球AD领域连续17年未有新药上市的空白，曾被国家博物馆的“伟大的变革——庆祝改革开放40周年大型展览”作为我国自主研发的8个创新药物之一公开展出。
“这是一种前所未有的药物。”现任绿谷医药CEO、曾任哈佛医学院莱夫勒学者、在AD治疗领域深耕多年的李金河博士指出，在缺乏既有参考经验的情况下，国家药监局对九期一®整个研发链条设置了极高的标准，并多次组织细致入微的现场稽查和核查。
他强调，这一审批过程，不仅展现了监管部门对科学的尊重与把关，也体现了对患者利益的高度负责。“九期一®的批准，为全球阿尔茨海默病药物研发打开了新的思路，也为国际监管体系提供了一个值得借鉴的中国经验。”
据统计，全球AD患者超过5000万，我国现存的AD及其他痴呆患病人数近1700万，约占全球总数30%。作为老年期痴呆症最常见的类型，阿尔茨海默病在60岁以上老年人中发病率达5%以上，在85岁以上老年人中高达30%。随着老龄化进程加快发展，预计AD患者规模还将进一步扩大，而与之相对应的，则是能够有效治疗该病的药物种类的匮乏。
一药难求多平台价格失控
6月12日，一网友发帖感慨：“甘露特纳胶囊已经断货了吗？价格翻倍？”在小红书等社交平台，不少网友表示，如今企业停产、医院开不出处方，根本无法通过医院既定处方获取该药物，线下分销渠道以及各个电商平台更是“一天一个价”。翻开类似帖文，评论区求药问药声不断，但关注的焦点趋同：什么时候才能正常买到九期一？
甘露纳特胶囊自2021年12月3日进入医保后，价格已从每盒895元降至296元，降幅达60%；以患者每月用药4盒为例，全国门诊平均50％医保报销比例下，患者每月自付不到600元。相较于其他AD药品每人每年动辄18到25万的费用，甘露纳特胶囊显然在相当程度上缓解了用药为患者带来的经济压力，一度成为很多AD患者及家属的选择。
然而，由于停产后，在各地库存几乎消耗殆尽，无数患者只能被迫寻找其他途径购买药物。目前，某电商平台的第三方卖家已将价格抬升至约1000元/盒，约为医保价格的3.3倍，价格波峰甚至一度达5000元/盒。问题是，因为停产即使出高价，现在市场上也买不到药。
据悉，该药品停产四日内，绿谷收到全国各地几万患者、上千医生实名反馈，催促企业尽快恢复生产，以保障药品稳定供应。药物生产企业绿谷方面无奈地表示，当前企业正与有关部门积极沟通换证事项，争取早日实现复产。
几万名患者写信求救
“跑遍我们那的所有医院也没抢到几盒，父亲还有半个月就断药了，现在不知道怎么办。”来自重庆的一位患者家属表示，父亲于去年年初被诊断出中度AD症状，在服用甘露特纳胶囊后情绪不稳定症状确实得到了改善，“我们也考虑过换药，但老人年纪大了，本来身体就不好，担心其他药品可能会导致脑水肿这些副作用。”
据了解，大部分患者和家属之所以仍在等待复产消息，除了是对药物疗效表示认可，感受到药物副作用较弱、治疗风险较低也是他们如此坚持的重要原因。
“我们（的家人）用了两年多，没有检查到有什么问题。”一位浙江患者家属说，“如果有地方能买到，我宁愿加些价钱。”不过，他也承认，由于家庭开支并不宽裕，电商平台的价格现在已经逼近心理价位的极限。
相较于患者和家属焦灼等待的心情，现实情况却是甘露特纳胶囊复产的前景并不明朗。
查询国家药监局药审中心网站信息可发现，甘露特钠胶囊补充申请的受理号为CXHB2400223，进入药审中心时间为2024年10月25日，目前处于“排队待审评”状态。
历时22年研发、承载着国产新药突破希望的甘露特钠胶囊，如今深陷停产困局。面对几万患者的用药缺口，这款曾填补全球AD领域连续17年新药空白的中国原创药能否重回患者身边？答案仍是未知数。
美国科学家公开发声脑肠轴理论屡获验证
自上市以来，甘露特钠胶囊采用不同于传统AD药物机理的“脑肠轴”新方向的开创性研究，得到越来越多的国内外科学家的高度认可，其有效性也得到了外国同行研究者的实证。
早在2018年的第11届国际CTAD大会上，CTAD会议主席RachelSchindler便赞誉道：“这是继胆碱脂酶抑制剂后的十余年，AD领域最振奋人心的临床结果！”
AD和神经退行性疾病领域的著名专家、美国内华达大学教授JefferyCummings在会上表示：“GV-971坚实而持续的认知功能改善作用，有望成为AD治疗的新方案。”
美国班纳AD研究所所长EricReima则坦言：“GV-971独特的作用机制和令人鼓舞的认知改善作用，将为AD患者提供多元化选择。”
2019年9月，中国科学技术大学基础医学院执行院长、教授博导、国家杰青朱书点评认为，该成果为阐明AD复杂疾病的发病机制提供全新研究视角，为抗AD复杂疾病的药物研发提供全新干预策略。
值得一提的是，JefferyCummings教授通过分析比较甘露特钠与目前其它治疗AD药物，称其发挥“具有认知增强与疾病修饰”的双重作用。
2019年11月29日，饶毅的一封“未正式提交的举报信”流出，内容指向甘露特钠科研团队发表的关于GV-971的文章：“这篇文章不造假，是不可能的。”此后，饶毅还多次公开发出质疑，称是“基于自己学识水平”对耿团队论文研究成果的机理作出“否定性评价”。因为前路无人，甘露特钠胶囊的研究及上市过程注定是一条孤独道路，特别是饶毅的质疑严重影响到了普通消费者的认知。
不过，近年来，随着全球AD治疗研究的深入发展，“脑肠轴”理论正得到了科学界的认可,甘露特钠疗效也在国内外的学术和临床研究中得到实证。
2024年2月，美国神经病协会前主席、美国科学院院士、圣路易斯华盛顿大学教授DavidM.Holtzman及芝加哥大学前神经生物学系主任、教授SangramS.Sisodia共同在AD领域权威期刊MolecularNeurodegeneration上发表关于971作用机制的背对背研究。
他们分别完成甘露特钠脑肠轴机制的独立验证实验，在不同模型中重复得出一致结论：甘露特钠可重塑肠道菌群，改善菌群代谢、降低神经炎症、并减少Aβ沉积，完全验证了饶毅等学者所质疑的、甘露特钠科研团队于2019年在CellResearch发表的甘露特钠作用机制。
基于这一研究成果，SangramS.Sisodia教授多次在公开学术研讨场合回应饶毅过往的质疑：“饶毅，你错了。”
DavidHoltzman教授也对“脑肠轴”的概念进行了总结：人体内有“健康脑肠轴”和“AD脑肠轴”。在AD脑肠轴中，包括遗传、衰老、食物、酒精和药物等多种因素，都会导致肠道菌群组失衡，最终导致大脑免疫系统和AD的病理变化；而在健康脑肠轴中，如果人体的肠道菌群保持健康平衡状态，血脑屏障及中枢神经系统结构和功能也会保持完整。
基于脑肠轴理论开发的AD治疗新药甘露特钠，国际学术期刊《柳叶刀》在综述中将其归类为AD的疾病修饰疗法（DiseaseModifyingTherapy，DMT）。JefferyCummings教授亦通过分析比较甘露特钠与目前其它治疗AD药物，称其发挥“具有认知增强与疾病修饰”的双重作用。
JefferyCummings教授指出，甘露特钠上市后，接近真实世界场景的为期2年的临床研究共纳入了3300例患者，其中长期治疗安全性研究纳入2500例患者，有效性研究纳入800例患者——这是迄今为止他所知的样本量最大的AD领域上市后临床研究，为甘露特钠在真实世界中的应用提供了强有力的数据支撑。
研究表明，与传统药物治疗仅轻微缓解症状的效果相比，甘露特钠具备“缓解症状+改变病程”的双重潜力。
根据中期分析结果，治疗2年的有效性研究与临床3期的结果一致，近60%的患者表现为稳定改善。其中31%初治患者呈逆转趋势，包括命名、结构性和意向性练习、单词辨认、口头语言能力（特别是找词困难）、语言理解及注意力等方面都得到改善，延缓疾病恶化率为74%，颠覆了当下药物仅能有限延缓病程进展的临床治疗格局。
在大量实证研究和数据验证的支持下，停留于过往经验的质疑显然无法立足。而围绕甘露特钠持续六年的科学研讨，也使新生理论在质疑与验证中淬炼成共识。可以预见，随着中国医疗科技自主化进程的不断加快，开创新路径的原创新药将逐步涌现，为健康中国建设提供更多原生动力。
（转自：上市星球）
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